Dalla Sapienza un nuovo farmaco contro i trigliceridi

19 settembre 2019Per il momento si tratta della applicazione sulla sindrome iperchilomicronemica, una malattia rara del metabolismo causata dalla mancanza di un enzima capace di smaltire i trigliceridi nel sangue, soprattutto quelli che si formano dopo i pasti.

Funziona il farmaco sperimentato dall'Università La Sapienza di Roma, lo studio multicentrico è stato realizzato dal prof. Marcello Arca e dalla sua equipe, è stato pubblicato sulla rivista New England Journal of Medicine. Chi ha questa malattia raggiunge anche 2000-3000 mg/dL di trigliceridi nel sangue, contro o 150 mg normali, e va incontro a pancreatite acuta, con la distruzione del pancreas e la morte.Con il volanesorsen, il nuovo principio attivo messo a punto e testato nello studio, si è ottenuta una significativa riduzione della trigliceridemia.

In particolare, l’azione del farmaco si basa sul blocco dell’espressione genica di una proteina che ostacola il metabolismo dei trigliceridi e la cui neutralizzazione è in grado di attivare la degradazione di questi grassi dal sangue. Nel corso della somministrazione, i pazienti che hanno ricevuto il farmaco con iniezioni sottocute una volta alla settimana hanno visto ridursi la trigliceridemia del 77% dopo solo 3 tre mesi, e tale riduzione si manteneva fino alla fine dello studio. Inoltre, nella maggior parte dei pazienti tali valori scendevano al di sotto del livello di rischio di pancreatite. 

“Il nostro lavoro – spiega Marcello Arca – ci permette di essere ottimisti su una cura per una malattia così rara e finora considerata “orfana”. Il farmaco deve essere usato da mani esperte perché può dare origine a qualche effetto avverso che però nel corso del nostro anno di studio si è dimostrato controllabile. Aspettiamo fiduciosi l’esame dell’Agenzia italiana del farmaco per la prescrizione in Italia”. 

I risultati, che hanno ottenuto una prima approvazione da parte della Agenzia europea del farmaco (Ema), aprono la strada a possibili cure e creano le basi per le prime e innovative terapie.